Investing.com — Praxis Precision Medicines (NASDAQ:PRAX) hisseleri, şirketin esansiyel tremor tedavisi ulixacaltamide HCl’nin iki önemli Faz 3 çalışmasından olumlu sonuçlar açıklamasının ardından %100 yükseldi.
Boston merkezli biyofarmasötik şirket, paralel grup çalışmasında (Çalışma 1) ulixacaltamide ile tedavi edilen hastaların, 8. haftada Modifiye Günlük Yaşam Aktiviteleri 11’de başlangıca göre istatistiksel olarak anlamlı ortalama 4,3 puanlık iyileşme gösterdiğini bildirdi. Bu sonuç, önceden belirlenen birincil sonlanım noktasını karşıladı. Çalışma 1’deki tüm ikincil sonlanım noktaları da istatistiksel olarak anlamlıydı.
Bununla birlikte, randomize-geri çekme denemesi olan Çalışma 2’de, ilaç önceden belirlenen birincil sonlanım noktasını karşıladı. Ulixacaltamide kullanan hastaların %55’i tedavi etkisini korurken, plasebo grubunda bu oran %33 olarak gerçekleşti. Randomize-geri çekme fazı sırasında hastalık iyileşme oranı da ulixacaltamide ile tedavi edilen hastalarda plaseboya kıyasla üstün etki gösterdi.
Programın ortak baş araştırmacısı Dr. Salima Brillman şöyle dedi: “İlk kez ET hastalarımız için özel olarak tasarlanmış bir ilaca sahibiz. Ulixacaltamide, bir grafikteki verilerden daha fazlasını temsil ediyor – insanların bağımsızlıklarını yeniden kazanmalarına ve günlük işlevlerini anlamlı şekillerde iyileştirmelerine yardımcı olacak gerçek bir fırsat.”
Şirket, ulixacaltamide’in genel olarak iyi tolere edildiğini ve güvenlik profilinin önceki denemelerle tutarlı olduğunu bildirdi. İlaçla ilgili ciddi yan etki görülmedi. En yaygın yan etkiler arasında kabızlık, baş dönmesi, öforik ruh hali, beyin sisi, baş ağrısı, parestezi ve uykusuzluk yer aldı.
Sonuç olarak, Praxis FDA’ya ön-NDA toplantı talebi sundu ve kurumla anlaşmaya varılması halinde 2026 başlarına kadar Yeni İlaç Başvurusunu sunmayı planlıyor. Şirket, Essential3 programındaki hastaların ortalama 30 yıldır esansiyel tremor ile yaşadığını belirterek, etkili tedavilere yönelik önemli bir ihtiyaç olduğunu vurguladı.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
